Das DZNE forscht gemeinsam mit der niederländischen Firma Intravacc an einem Impfstoff gegen eine spezielle Form der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS). Dazu soll ein vom DZNE entwickelter Wirkstoff-Prototyp so weit optimiert werden, dass er an Patientinnen und Patienten getestet werden kann. Die ALS ist eine bislang unheilbare Nervenkrankheit, die Lähmungen hervorruft und meist innerhalb weniger Jahre zum Tod führt. Von der ALS gibt es verschiedene Varianten, manche sind erblich bedingt. Der geplante Impfstoff richtet sich gegen die häufigste dieser genetisch verursachten ALS-Formen: Anders als bei den meisten Menschen haben die Betroffenen in einem normalerweise stummen Abschnitt des sogenannten C9orf72-Gens sehr viele Wiederholungen einer bestimmten DNA-Abfolge. Dies führt zur Bildung toxischer Proteine, insbesondere langer Poly-Glycin-Alanin-Ketten. Der Impfstoff soll Antikörper gegen diese Eiweißstoffe hervorrufen, um sie zu neutralisieren. Die EU unterstützt dieses Forschungsprojekt zusätzlich durch einen „EIC Transition Grant“ in Höhe von 2,5 Million Euro.

Mit einer neuen Dreifachtherapie haben Patientinnen und Patienten mit Mukoviszidose, auch Cystische Fibrose (CF) genannt, deutlich weniger Schleim in der Lunge und ihre Atemwege sind besser belüftet. Bei CF ist das Gen für einen Ionenkanal verändert. Als Folge bildet sich ein zäher Schleim, der die Atemwege der Lunge und innere Organe wie den Darm verklebt. Kürzlich entwickelte sogenannte small molecule CFTR-Modulatoren ermöglichen es, bestimmte Ursachen zu behandeln, dazu gehört auch die F508del-CFTR-Mutation, die bei gut 90 Prozent aller Patientinnen und Patienten vorliegt. Diese Modulatoren aktivieren vorhandene Kanäle und unterstützen, dass der CFTR-Kanal richtig hergestellt wird. Die Zwischenauswertung der ersten Langzeitstudie zeigt, dass die Therapie mit den drei CFTR-Modulatoren Elexacaftor, Tezacaftor und Ivacaftor langfristig wirksam, sicher und gut verträglich ist. Sowohl die Lungenfunktion als auch die Atmung und der Ernährungszustand der Mukoviszidose-Patienten verbesserten sich und es traten seltener Verschlechterungen der Lungenfunktion, sogenannte Exazerbationen, auf.

Mehr als 90 Prozent der Menschen infizieren sich im Laufe
ihres Lebens mit dem Epstein-Barr-Virus (EBV). Meist erfolgt
die Ansteckung im Kindesalter und verläuft in der Regel asymptomatisch. Insbesondere bei späterer Infektion kann EBV aber Krankheiten auslösen, etwa Pfeiffersches Drüsenfieber, Immunerkrankungen, Multiple Sklerose und verschiedene Krebsarten. Einen Impfstoff gibt es bisher nicht. Gefördert vom DZIF will das in Ausgründung aus dem Helmholtz Munich befindliche Start-up EBViously das nun ändern: Ziel ist, einen aussichtsreichen Impfstoffkandidaten vom Labor in die qualitätsgesicherte Herstellung zu führen und damit den Weg für präklinische und klinische Studien zu ebnen. Dazu wird EBViously Patente für die Entwicklung und Anwendung nicht-infektiöser, von EBV-abgeleiteter virusähnlicher Partikel am Menschen von Helmholtz Munich exklusiv einlizenzieren.

Die Firma AVOCET Bio, eine Ausgründung des Deutschen Zentrums für Herz-Kreislauf-Forschung, erhält 4,7 Millionen Euro von der Agentur für Sprung-Innovationen. Das Team um die Göttinger Kardiologin Elisabeth Zeisberg will damit Therapien gegen RNA-Viren entwickeln. Grundlage ihrer Technologie ist das Enzym CRISPR-Cas13. Anders als CRISPR-Cas9, sein berühmter Verwandter, schneidet es RNA-Moleküle und nicht DNA. „CRISPR-Cas13 ist erst seit 2017 bekannt. Wir arbeiten damit seit Langem in der Fibroseforschung, indem wir Genprodukte im Herzmuskel ausschalten“, sagt Zeisberg. Schon zu Beginn der COVID-19-Pandemie habe sie das Potenzial für die Bekämpfung von RNA-Viren wie dem Corona-Virus erkannt. AVOCET will die Methode zur Plattformtechnologie weiterentwickeln, aus der auch Therapien gegen andere RNA-Viren wie Influenza oder Tollwut und darüber hinaus gegen Krebs und Herzerkrankungen hervorgehen können. Das Beispiel AVOCET zeigt, wie aus langjähriger Grundlagenforschung zum richtigen Zeitpunkt anwendungsnahe Innovationen entstehen können – auch über Disziplingrenzen hinweg.

In Molekularen Tumorboards (MTB) besprechen Expertenteams unterschiedlicher Fachrichtungen (Onkologie, Pathologie, Humangenetik, Molekularbiologie, Bioinformatik) einzelne Krebsfälle und entscheiden auf der Grundlage der molekularen Merkmale der individuellen Erkrankung über die beste Behandlungsmöglichkeit. Die Sitzungen haben sich unter anderem durch technologische Fortschritte und unser wachsendes Verständnis der Krebsentstehung weiterentwickelt und es werden zunehmend Patientinnen und Patienten sowie ihre Vertreterinnen und Vertreter in Entscheidungsprozesse einbezogen. Das DKTK hat für MTB in Deutschland Pionierarbeit geleistet: Mehrere Standorte haben bereits sehr früh MTB aufgebaut und im Rahmen des MASTER-Programms wurde erstmals ein standortübergreifendes etabliert. Zudem fördert das DKTK das Projekt MTB Alliance, mit dem alle DKTK-Partnerstandorte die gemeinsame wissenschaftliche und klinische Nutzung von MTB-Daten weiter verbessern.

Adipositas zählt zu den bedeutendsten Risikofaktoren für Typ-2-Diabetes und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Polyagonisten können in einem bisher unerreichten Ausmaß Körpergewicht senken und verbessern die Blutzuckerwerte. Die neue Wirkstoffgruppe ahmt die Wirkung verschiedener Hormone nach. Polyagonisten reduzieren so den Appetit, verstärken das Sättigungsgefühl und fördern den Fettabbau sowie die Insulinsekretion. Entwickelt haben das innovative Wirkkonzept unter anderem Forschende des DZD und von Helmholtz Munich. Der erste Vertreter dieser neuen Medikamentenklasse ist bereits zur Behandlung von Typ-2-Diabetes zugelassen. Das Medikament kombiniert die Hormone GLP-1 (Glucagon-like Peptide-1) und GIP (Glucose-dependent insulinotropic Polypeptide). Sie bewirken eine vermehrte Ausschüttung von Insulin und zügeln den Appetit. Mit beeindruckenden Resultaten: Das neue Medikament reduziert je nach Patientengruppe das Körpergewicht im Durchschnitt um bis zu 22 Prozent und verbessert die Blutzuckerwerte.