Das INFORM Programm am DKFZ hilft, das Überleben für Kinder und Jugendliche mit Krebs zu verbessern. INFORM (INdividualized therapy FOr high-risk childhood malignancies) ist das weltweit größte und schnellste molekulare Diagnostikprogramm in der pädiatrischen Onkologie, geleitet wird es vom Hopp-Kindertumorzentrum Heidelberg (KiTZ). Es ermöglicht Betroffenen mit einem Rückfall oder einer Hochrisikoerkrankung eine molekulargenetische Krebsanalyse. Seit 2015 wurden bereits über 3.500 Tumorproben aus 13 Ländern nach Heidelberg geschickt. Dort wird der molekulare „Fingerabdruck“ des Tumors klassifiziert, nach therapeutischen Angriffsstellen durchsucht und das Ergebnis mit den behandelnden Ärztinnen und Ärzten besprochen. Finanziert wurde das bislang überwiegend durch Projektförderung und private Spenden. Auch das DKTK hat die molekulare Diagnostik für INFORM über viele Jahre unterstützt und ein Begleitprojekt gefördert. Anfang 2023 gelang ein wichtiger Schritt: Ein Selektivvertrag regelt seitdem die Kostenübernahme durch inzwischen 73 gesetzliche Krankenkassen. Weitere sollen folgen.

Die Atemwege sind mit Zilien (Flimmerhärchen) ausgekleidet, die Fremdkörper und Schleim aus der Lunge befördern. Bei der seltenen angeborenen Primären Ciliären Dyskinesie (PCD) ist die Zilienbewegung gestört, was zu chronischen Atemwegsinfektionen und fortschreitender Lungenschädigung führt. Die DZL-Forschenden Dr. Ben Ole Staar und Dr. Laura von Schledorn aus Hannover arbeiten daran, eine Therapie für PCD zu entwickeln. Dazu entnehmen sie patienteneigene Stammzellen, korrigieren diese genetisch und differenzieren sie zu Basalzellen. Nach der Integration ins Atemwegsepithel können sie funktionierende Flimmerhärchen bilden. Derzeit wird untersucht, wie man das erkrankte Gewebe so schädigen kann, dass Raum für die Transplantation reparierter Zellen entsteht – und wie viele Zellen benötigt werden, um eine effektive Selbstreinigung der Atemwege zu erreichen.

Ein ausgewogenes Darmmikrobiom unterstützt nicht nur die Verdauung, sondern bietet auch Schutz vor Infektionen. Forschende des DZIF am Helmholtz-Zentrum für Infektionsforschung um Dr. Lisa Osbelt-Block und Prof. Till Strowig haben entdeckt, dass Bakterien der Art Klebsiella oxytoca krankmachende Bakterien wie Salmonellen oder Klebsiella pneumoniae – verantwortlich für rund 800.000 Todesfälle jährlich – aus dem Darm verdrängen können. K. oxytoca konkurriert mit diesen Erregern um Nährstoffe und schafft Bedingungen, von denen nützliche Bakterien profitieren. So kann das Mikrobiom wieder ins Gleichgewicht gelangen. Auf Basis dieser Erkenntnis entwickelt das Team mit einer Förderung des DZIF in Höhe von 2,2 Millionen Euro ein lebendes Biotherapeutikum. Ziel ist eine Medikamentenkapsel mit gefriergetrockneten K. oxytoca-Bakterien, die insbesondere Patientinnen und Patienten mit geschwächtem Immunsystem und hartnäckiger K. pneumoniae-Besiedlung helfen könnte. Als Nächstes soll das Präparat in einer ersten klinischen Studie mit gesunden Probandinnen und Probanden auf Wirksamkeit, Verträglichkeit und Sicherheit getestet werden. Zudem plant das Team, das Projekt als Start-up („Arvalus Therapeutics“) auszugründen.

Die Viacure GmbH wurde im Mai 2023 als Spin-off des DZD-Partners Helmholtz Munich gegründet – mit dem Ziel, Typ-2-Diabetes an der Wurzel zu behandeln, statt nur die Symptome zu bekämpfen. Grundlage ist ein wissenschaftlicher Durchbruch: die Entdeckung des insulinhemmenden Rezeptors Inceptor. Auf dieser Basis entwickelt Viacure neuartige Regenerationstherapien, die die Funktion insulinproduzierender Zellen gezielt wiederherstellen sollen. Unter der wissenschaftlichen Leitung von Prof. Dr. Heiko Lickert, einem international renommierten Experten für Zellregeneration, verfolgt das interdisziplinäre Gründerteam einen Paradigmenwechsel in der Diabetesbehandlung. Die Vision: eine kausale Therapie, die die Lebensqualität von Menschen mit Typ-2-Diabetes nachhaltig verbessert – und gleichzeitig die langfristigen Kosten für das Gesundheitssystem senkt.

Die Phenylketonurie (PKU) ist eine seltene Stoffwechselstörung, bei der die Aminosäure Phenylalanin nicht ausreichend abgebaut werden kann. Unbehandelt führt dies zu schweren neurologischen Schäden. Bislang galt eine streng phenylalaninarme Diät als Standardtherapie. Mit der europaweiten Zulassung von Sepiapterin im Juni 2025 steht nun erstmals ein Medikament zur Verfügung, das die Krankheitslast der Betroffenen verringern kann. In der Zulassungsstudie APHENITY, an der auch der DZKJ-Standort Hamburg beteiligt war, senkte Sepiapterin die Phenylalaninkonzentration im Blut durchschnittlich um 63 Prozent. Bei der schwersten Verlaufsform, der klassischen PKU (cPKU), waren die Effekte sogar noch ausgeprägter. Das Medikament erwies sich zudem als gut verträglich und bietet damit eine wirkungsvolle neue Therapieoption. Die Ergebnisse der Studie wurden in „The Lancet“ veröffentlicht.

Erstmals belegt eine große klinische Studie eindeutig, dass Transkranielle Magnetstimulation (TMS) eine wirksame und sichere Behandlungsmöglichkeit für Menschen mit hartnäckigem Stimmenhören darstellt. Die Ergebnisse der Studie, an der Wissenschaftler mehrerer DZPG-Standorte beteiligt waren, stellen einen wichtigen Meilenstein in der Schizophreniebehandlung dar. Die Forschenden setzten die kontinuierliche Theta-Burst-Stimulation (cTBS) ein, um Gehirnareale zu stimulieren, die für Sprache und Sprachverstehen zuständig sind. In der dreiwöchigen Studie mit 138 Erwachsenen zeigte sich, dass TMS die Symptome auditorischer Halluzinationen deutlich lindert und gut verträglich ist. Die in „The Lancet Psychiatry“ publizierte Studie eröffnet die Perspektive, TMS als Bestandteil zukünftiger Leitlinien zur Behandlung der Schizophrenie zu verankern.

Das Göttinger Start-up „brainQr Therapeutics GmbH“, eine Ausgründung des DZNE, entwickelt Wirkstoffe zur Behandlung von Hirnerkrankungen, an denen sogenannte Tau-Proteine beteiligt sind. Diese Eiweißstoffe stabilisieren für gewöhnlich das molekulare Skelett von Nervenzellen. Bei der Alzheimer-Erkrankung und anderen „Tauopathien“, wie der Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) oder der Progressiven Supranukleären Blickparese, lösen sich diese Tau-Proteine jedoch vom Zellgerüst und verklumpen. Das beeinträchtigt die mechanische Struktur der betroffenen Nervenzellen so weit, dass sie letztlich zugrunde gehen. brainQr Therapeutics forscht an niedermolekularen Verbindungen (auch bekannt als „small molecules“), die den normalen Zustand der Tau-Proteine bewahren und einer Neurodegeneration entgegenwirken sollen. Das Unternehmen wird unter anderem von der Bundesagentur für Sprunginnovationen (SPRIND) unterstützt. Gründer und Geschäftsführer ist Prof. Dr. Markus Zweckstetter.

Wenn der Herzmuskel verdickt, steigt das Risiko für Vorhofflimmern, Schlaganfall oder Herzschwäche. Der Bedarf, Menschen mit einer hypertrophen obstruktiven Kardiomyopathie (HOCM) medizinisch besser zu versorgen, ist hoch, denn die erblich bedingte Herzmuskelerkrankung ist chronisch und verschlimmert sich mit der Zeit. Im Schulterschluss mit Bristol Myers Squibb geht das DZHK einen wichtigen translationalen Schritt: Das Pharmaunternehmen bringt Erfahrung in der Medikamentenentwicklung mit, das DZHK liefert mit dem TORCH-Plus-Register Daten aus dem klinischen Alltag. Die Forschenden beobachten HOCM-Patienten, denen ein neuartiges Medikament verschrieben wurde. Anders als in einer klinischen Studie können sie praxisnah die Wirkung, Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten sowie die Verträglichkeit bewerten – und die Behandlung individuell anpassen.