Deutsches Zentrum für Infektionsforschung (DZIF):
Prof. Tobias Feuchtinger
(Ludwig-Maximilians-Universität München),
Prof. Boris Fehse
(Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf)
Deutsches Zentrum für Lungenforschung (DZL):
Prof. Nico Lachmann
(Medizinische Hochschule Hannover)
Prof. Soni Savai Pullamsetti
(Justus-Liebig-Universität Gießen)
Deutsches Zentrum für Herz-Kreislauf-Forschung (DZHK):
Prof. Johannes Backs
(Universitätsklinikum Heidelberg)
Prof. Alessandra Moretti
(Technische Universität München)
Prof. Oliver J. Müller
(Universitätsklinikum Schleswig-Holstein/ Campus Kiel)
Deutsches Zentrum für Diabetesforschung (DZD):
Prof. Heiko Lickert
Dr. Gerhard Przemeck
(beide Helmholtz Munich)
Deutsches Konsortium für Translationale Krebsforschung (DKTK):
Prof. Angela Krackhardt
(Technische Universität München)
Prof. Annette Künkele
(Charité – Universitätsmedizin Berlin)
Bei einer Gentherapie werden therapeutische Gene in die Zellen einer Patientin oder eines Patienten eingebracht, um einen krankheitsauslösenden Abschnitt des Erbguts zu reparieren: zum Beispiel durch die Einführung eines funktionsfähigen Gens, die Reparatur eines defekten Gens oder das Ausschalten eines schädlichen Gens. Um den therapeutischen Genabschnitt in die Zellen einzufügen, braucht es ein Vehikel, einen sogenannten Vektor – zum Beispiel Viren. Obwohl diese Viren-Vektoren in den vergangenen Jahren immer sicherer wurden, bleibt ein Restrisiko, weil die eingeführten Gene nicht der natürlichen Genregulation unterliegen. Diese steuert, ob ein Gen aktiv ist oder nicht. Ebenso muss sichergestellt werden, dass die eingeschleusten Gene bei den nachfolgenden Zellteilungen nicht verloren gehen.
Bei einer Zelltherapie werden Zellen aus dem Körper entnommen, im Labor verändert und den Patientinnen und Patienten wieder eingesetzt. Da die aktuellen Zelltherapien fast immer mit genetischen Veränderungen einhergehen, wird heute kaum noch zwischen Gen- und Zelltherapie unterschieden. Auch hier stehen die Forscherinnen und Forscher vor der komplizierten Aufgabe, die therapeutischen Zellen an die richtige Stelle im Körper zu bringen. Außerdem müssen sie bewerkstelligen, dass die Zellen den Transfer überleben und vor Ort funktionieren. Wenn die Zellen nicht von der Empfängerin oder dem Empfänger stammen, können sie vom Immunsystem abgestoßen werden. Immunsuppressive Medikamente wirken dem entgegen, bringen aber auch Nachteile mit sich. Alles in allem wäre es sicherer, wenn man die gezielte Veränderung direkt im Körper vornehmen könnte. Geeignete Werkzeuge, die im Labor sehr gut funktionieren, gibt es bereits. Etwa die Genschere CRISPR-Cas9, die nicht nur Gene ausschneiden, sondern auch gezielt ersetzen kann. Diese gilt es nun für den Einsatz im Menschen zu optimieren.
